在藥物開發過程中，人類的臨床試驗是必要的步驟。臨床試驗的入組標準是導致臨床試驗低入組率的一個關鍵障礙。例如，研究發現約80%的晚期非小細胞肺癌患者不符合臨床試驗的標準。結果，86%的臨床試驗未能在目標時間內完成招募受試者。美國國家癌癥研究所認為，臨床試驗入組標準任意排除患者，應簡化和擴大。美國FDA也強調，在沒有確鑿的臨床證據的情況下，某些人群通常被排除在臨床試驗之外。限制性臨床試驗并不能完全反映藥物在批準后使用人群中的有效性和安全性。因此，非常需要有更快的臨床試驗累積和更好的普遍性的數據驅動的臨床入組標準。然而，如何擴大臨床入組標準仍然是一個重大挑戰。即使是針對同一疾病的類似機制的試驗，也常常使用不同的入組標準，越來越多的人關注如何使臨床試驗更有包容性，但臨床試驗入組標準的設計仍然具有挑戰性。

數據驅動的算法結合真實世界的數據可以改善臨床試驗中的這些問題。人工智能可以篩選符合的患者，預測哪些患者更有可能參加試驗，并從電子健康記錄（EHR）中提取特征。

近期，美國斯坦福大學的James Zou研究團隊在Nature上發表了題為”Evaluating eligibility criteria of oncology trials using real-world data and AI”的論文。

美國斯坦福大學的James Zou研究團隊使用Trial Pathfinder的計算框架，用真實世界的數據系統地評估了不同入組標準對癌癥試驗人群和結果的影響。研究人員應用Trial Pathfinder來模擬已完成的晚期非小細胞肺癌試驗，數據來自美國全國范圍的電子健康記錄數據庫，包括61094例晚期非小細胞肺癌患者。研究顯示，許多共同入組標準，包括基于幾個實驗室值的排除，對試驗危險比的影響最小。當研究人員使用數據驅動的方法來擴大臨床試驗入組限制性標準時，符合條件的患者平均增加了一倍以上，總生存率的危險比平均降低了0.05。這表明，許多不符合原試驗標準的患者可能從這些治療中獲益。研究人員通過分析其他類型的癌癥和來自不同臨床試驗的患者安全數據進一步支持這個研究的發現。這種數據驅動的評估臨床試驗入組標準的方法可以促進更具包容性的臨床試驗設計，同時維護患者的安全。(生物谷Bioon.com）

原始出處：

Liu， R.， Rizzo， S.， Whipple， S. et al.?Evaluating eligibility criteria of oncology trials using real-world data and AI. Nature (2021). doi.org/10.1038/s41586-021-03430-5

來源：生物谷