真實世界醫療大數據是什么

美國食品藥品監督管理局、 國際藥物經濟學與結果研究協會， 將真實世界醫療大數據定義為除傳統臨床試驗以外的數據。 從數據來源來講， 醫療大數據來源主要包含醫療從業者提供的電子醫療檔案、 健康檔案、 臨床測試結果、 臨床評估記錄； 來自于患者社交網絡的行為數據以及患者提供的結果研究數據； 醫藥企業提供的市場營銷數據、 醫療數據、研發數據； 醫保機構持有的報銷數據； 政府管理機關制定的政策和規范數據。 這些數據共同構成了醫療衛生行業真實世界大數據。

這些巨大、 復雜的數據，通過真實世界醫療大數據分析， 能更好地發揮其應有的價值， 為臨床醫療管理、 醫保支付決策以及政府衛生政策制定提供支持， 促進決策機制從行政決策向專家決策、 證據決策轉化。

真實世界醫療大數據研究不同于傳統意義上的隨機抽樣臨床對比研究。 兩類研究各有優劣， 分別回答不同問題， 不能相互取代， 也不存在相互對立。

創新藥物及技術上市前，隨機抽樣臨床對比研究在嚴格選定的特定人群中分析臨床數據， 提供有關安全性和有效性的信息， 以確保該研究結果不受外界各類干擾因素影響， 從而使審批部門和使用者對創新藥物及技術的療效具備充足信心。 這類研究回答的是該不該在人群中使用創新藥物及技術的問題。

然而， 隨機抽樣臨床對比研究嚴謹的設計方案以及嚴格的病人入組標準， 也導致了研究結果的應用困難。 隨機抽樣臨床對比研究通常選擇性地排除孕婦、 老人、 兒童、 危重病人以及患有致死性疾病的患者，以保障研究結果的可比性。

在臨床實踐中， 我們無法選擇性地治療或拒絕治療下一名門診或住院病人。 我們應該研究創新藥物及技術在特殊患者群體中的臨床數據， 以輔助臨床診療決策。 同樣， 醫保決策者更關注的， 是創新藥物及技術在醫保人群中的真實療效和性價比。

比方說， 在隨機抽樣臨床對比研究中， 一種創新降血脂藥顯示能降低50%的血脂， 企業根據50%的降血脂臨床結果為該藥定價50元一天。 醫保部門將這種創新降血脂藥納入報銷范圍， 但由于病人依從性、 人群亞組各異性及其他因素， 該創新降血脂藥在整體醫保人群中的血脂降幅為30%。那么， 醫保部門為什么要為這種創新藥支付50元一天的價格而不是30元一天的價格呢？

相比之下， 真實世界醫療大數據研究正是為了回答上述問題。 真實世界醫療大數據研究是在創新藥物及技術上市后開展的， 通過收集創新藥物及技術在臨床使用中的實際效果數據， 幫助醫療決策者了解創新藥物及技術在不同醫療環境中所發揮的真實效果。 這類研究回答的是在不同人群中如何使用創新藥物及技術， 以及支付什么價格。

綜上所述， 隨機抽樣臨床對比研究是真實世界醫療大數據研究的基礎和前提， 真實世界醫療大數據研究是隨機抽樣臨床對比研究的有益補充。 只有把握好兩者關系， 才能合理設計和開展研究， 獲取相關數據證據， 以評估創新藥物及技術的整體價值。

真實世界醫療大數據研究在醫保管理中的應用

隨著醫療技術的創新發展， 人均期望壽命的增長， 人均衛生資源需求量的顯著增加， 如何合理有效使用衛生資源， 已成為政府、 社會和個人必須面對的問題。

作為付費方， 政府鼓勵創新藥物及技術的使用， 但由于總體支付能力的限制， 不可能照單全收層出不窮的創新藥物及技術， 政府需要尋找公平合理的方式， 評估哪些創新藥物及技術的性價比最高， 以輔助政策制定者。 在此背景下， 創新藥物及技術的價值體現成為各界關注的焦點。 我國醫保正進入新定位， 即由被動的支付、 補償轉變成以價值為基礎的戰略性購買， 為參保者購買具有最佳性價比的服務。

醫保部門作為人民群眾的醫保基金管理方， 需要建立一個以價值為基礎、 以臨床結果為導向的目標機制。 醫保部門考慮的核心是價值， 重點評判創新藥物及技術的性價比。 筆者認為， 創新藥物及技術的價值評估應包含以下四個維度：臨床價值、 經濟價值、 社會價值和病人價值。 醫保部門應鼓勵企業在醫保人群中進行真實世界醫療大數據研究并上報該類研究資料， 以應用于醫保藥品目錄談判中。

總之， 真實世界醫療大數據研究更有助于全面支持醫保精準管理， 展示創新藥品及技術的價值， 這是衛生技術評估中至關重要的一環。 開展這一研究的關鍵前提條件， 是醫療大數據的可獲得性。 良好的真實世界醫療數據庫， 不僅需要數據量大、 覆蓋區域廣、 病種范圍全， 還需要獲得對病人全面、 長期的可追蹤數據， 這才有利于遠期療效觀察。

一項基于溯值醫療EMR大數據庫的研究項目， 追蹤了我國50余萬名糖尿病病人，其中部分病人可追蹤長達十年。通過研究發現， 糖尿病人遠期并發癥不良事件 （比如心絞痛、腦卒中、 眼底視網膜病變、 糖尿病腎病、糖尿病足/壞疽），3年發生率約為一年發生率的兩倍左右。 該類數據對病人臨床干預手段的選擇、 結果轉歸分析以及病人長期追蹤帶來極大價值。

醫保數據庫也是進行真實世界醫療大數據研究的重要手段之一。 中山大學藥學院醫藥經濟研究所基于2014年、2015年廣州醫保大數據的一項對比研究顯示， 廣州醫保乙肝門診特定項目政策讓乙肝患者享受醫保報銷的覆蓋率從2014年的82%增至2015年的95%。 患者自付比例由53%顯著下降到33%， 極大降低了乙肝病人負擔， 病人一線藥物的治療依從性大幅提高， 藥物持有率由2014年的65%增至2015年的84%， 這表明病人的遠期療效獲得改善。

當今社會， 大數據已經滲透到每一個行業和業務職能領域， 隨著數據挖掘與分析、 云計算等信息技術的發展， 大數據使醫保決策變得日益基于數據分析， 而非基于經驗和直覺。 醫療行業亦遇到了海量數據和非結構化數據無法有效分析的挑戰。 大數據時代的到來， 為這些問題的解決提供了路徑， 真實世界的海量醫療數據可以被分析利用， 發揮更大價值。 我國是人口大國， 臨床數據極為豐富但大多以孤島形式存在。 我們迫切需要進行醫療大數據的整合， 成立多個領域的衛生數據平臺， 并參照國際經驗在保護病人隱私的前提下， 將研究成果向研究者開放， 以產生證據支持臨床醫療、醫保管理及循證決策。

（作者單位： 中山大學藥學院）