真實世界醫療大數據有幾個特征：一是數據本身是來自于常規實踐，二是數據量確實很大，三是它主要解決的是醫療實踐和衛生管理決策的問題，當然也包括其他問題。醫院電子病歷數據、患者登記、區域醫療健康大數據等等都屬于真實世界醫療大數據的范疇。

真實世界證據（RWE）成為循證醫學研究最佳證據

需要強調的是，我們提的真實世界醫療大數據也只是數據，而數據不是證據，真正用于研究、決策、轉化的永遠是證據。要得到這個證據需要通過開展研究，而這樣的研究在循證醫學本身的理念里仍然可以成為很好的證據。過去認為循證醫學最好的證據研究來自于隨機對照實驗（RCT），或者來自于系統評價，不能說這種提法不正確，但并不全面，因為我們所解決的臨床問題遠遠超過治療這個相對較小的范疇，還包括了診斷、預后等，這些都與臨床診療的決策息息相關，而這些相關問題更多的需要通過基于真實世界條件下獲得的醫療大數據的研究而解決。從這個角度而言，來自真實世界的醫學證據應該才是開展循證醫學研究最佳的證據。

真實世界醫療大數據研究應用前景

當前真實世界醫療大數據研究應用涉及了醫療的幾乎所有行業部門，如藥品和器械監管部門（CFDA）、衛生管理部門、醫保部門、專業協會、醫療機構、醫藥企業。而醫療機構、醫藥企業應該是整個行業當中使用這些數據最多環節，但數據的使用并非單一的，而是涉及了多個部門的整合應用，大體概括為藥物和器械研發與政策制定、臨床診療與疾病的防治、醫療質量與業務管理、定價與醫保政策制定四個板塊。

如圖，這是我們現在真實世界的數據在藥品開發和政策制訂過程當中有可能用到的數據，這些數據不僅用到藥品上市后的研發，同時還可以用到上市前的研究當中，在上市前的研究當中，尤其是企業層面較為關注的一些比較復雜的問題，如疾病負擔、現有治療模式調查、目標人群探索、潛在治療需求，這些都是我們整個企業從藥品的設計、研發等角度來說非常關注的問題，而這些問題都可以在真實世界的大數據中來解決。

除此之外，真實世界大數據在藥物上市后的使用和政策制定提供關鍵支撐，如IV期研究、藥物安全性檢測、醫院用藥目錄遴選、臨床實踐指南制定、醫保目錄遴選、基本藥物遴選、藥品開發策略優化、超適應癥使用等。

真實世界大數據應用體系建設是解決最后一公里的問題

最后，還有一個非常關鍵的問題——如何能夠做到將真實世界醫療大數據變成我們可以用于研究的數據，變成循證醫學研究的證據？這也是打通真實世界大數據研究最后一公里的問題——應用體系的建設。

要解決這些問題，需要從兩個方面考慮，第一個是數據本身存在應用的挑戰：包括倫理學問題，數據安全問題，可獲得性問題等；另一方面是我們在這些數據的具體應用中，仍然存在很多的誤區，即很多人對數據的應用存在不同的認識，有人覺得這個數據非常好，可以把什么其他都替代掉，但也有有些專家覺得數據質量非常低，“什么都不是”，這些觀點都在國內普遍存在。那么如何解決這些問題？如何讓大家能夠比較客觀、科學地使用這些數據開展研究？

這里我們提出一個思路，不是非常完整，但是我覺得至少是一個起點。

首先，從數據本身來講，應該建立行業內的數據使用、共享的機制和規范，這是核心，然后，在這個基礎上建立真實世界大數據研究的完整性應用體系，下圖可以看出我們對這個問題的總體認識。

CREAT以行業需求為導向形成研究服務支持體系

目前，中國循證醫學中心（CREAT）在真實世界醫療大數據應用體系建設上做出了很多探索與實踐，建立了真實世界大數據研究的完整技術框架，成立了全國真實世界醫療大數據研究聯盟（REAL），形成了以行業需求為導向的研究服務支持體系，與主管部門、醫療協會、醫療機構、醫療企業形成緊密的合作，并基于不同的群體和機構的需求開展相關的研究，同時形成與數據庫平臺的對接，包括廈門市區域醫療數據庫、華西醫院電子病歷數據庫、零氪科技全國腫瘤登記庫（專病數據庫），通過基于各行業協會或部門需求的數據資源為他們提供整合解決方案。